Di Piero Fabris

Il giorno 17 luglio abbiamo avuto il piacere di incontrare, in Regione Puglia, la Dr.ssa Alessandra Mezzelani del Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR), venuta a Bari insieme a Dr.ssa Silvia Mattoni (CNR) per organizzare un futuro incontro sul progetto GEMMA (una ricerca biomedica per la diagnosi precoce e lo sviluppo di terapie personalizzate per l’autismo). Alla riunione eravamo presenti: il Dottor Ludovico Abbaticchio (Garante dei diritti dei minori della Regione Puglia), il Dottor Giuseppe Musicco (Dirigente della sezione legislativa e garanzia DL Consiglio Regionale Puglia), il Dottor Antonio Giampietro (Garante dei diritti dei Disabili della Regione Puglia), Vito Spadavecchia (Presidente dell’associazione Il mito di Efesto Aps), Daniela Ciriello (Fotografa) ed io.

Poiché nei giorni successivi la Dott.ssa Mezzelani avrebbe presentato alcuni risultati del progetto GEMMA al Meeting Scientifico di EPTRI (European Pediatric Translational Research Infrastructure), questa settimana le abbiamo chiesto notizie a proposito di questa iniziativa.

L’Assemblea Generale e il Meeting Scientifico di EPTRI organizzati dal Dr. Donato Bonifazi, coordinatore di EPTRI, tenutisi a Bari il 18 e 19 luglio c.a. presso l’Hotel Excelsior, hanno riunito esperti e ricercatori da tutta Europa per discutere delle ultime novità nella ricerca farmacologica pediatrica. Il Dr. Bonifazi, economista specializzato in Project Management Europeo e amministratore delegato di CVBF (Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche), è una figura di spicco nella ricerca pediatrica con oltre 20 anni di esperienza. Bonifazi è tra i fondatori di INCiPiT, la Rete italiana per la sperimentazione clinica pediatrica, e dei primi due YPAG (Young Persons Advisory Groups) in Italia e Albania. Inoltre, partecipa attivamente a numerosi progetti e gruppi di lavoro europei dedicati alla ricerca in pediatria. EPTRI: Un’iniziativa europea per la ricerca farmacologica pediatrica è un’infrastruttura che coinvolge più di cento unità di ricerca, con l’obiettivo di potenziare l’ecosistema della ricerca pediatrica e sviluppare nuovi medicinali per i bambini. I bambini, infatti, rappresentano un gruppo con bisogni sanitari specifici e spesso insoddisfatti, basti pensare alla resistenza agli antibiotici, obesità, diabete, disturbi del neurosviluppo, asma, allergie, malattie gastrointestinali e tumori infantili refrattari ai farmaci. Molto spesso in età pediatrica (che include neonati prematuri, neonati, bambini piccoli, bambini e adolescenti) vengono somministrati farmaci sviluppati per gli adulti, ma a basso dosaggio. Ma i bambini non sono dei piccoli adulti per cui questi farmaci funzionano solo in alcuni casi; per tutti gli altri EPTRI mira a individuare bersagli terapeutici specifici, per migliorare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti. EPTRI promuove la ricerca pediatrica e lo sviluppo di farmaci orfani, cioè quelli essenziali per diagnosi, prevenzione e trattamento delle malattie rare nei bambini. Questa infrastruttura di ricerca fornisce supporto per accumulare conoscenza nei vari campi della ricerca pediatrica, contribuendo a garantire l’accesso a medicinali sicuri e di alta qualità per i bambini. EPTRI è un’organizzazione costituita come Associazione Nazionale senza scopo di Lucro (AISBL) sotto la legge belga, con sede a Lovanio. La sua governance è organizzata attraverso statuti e procedure interne, che coinvolgono diversi organismi con ruoli e responsabilità precisi. E’ un’infrastruttura di ricerca distribuita, organizzata in un Nodo Centrale (in Belgio) e diversi raggi, rappresentati da diverse unità di ricerca raggruppate sia all’interno di piattaforme di ricerca tematica (TRP) (in base al loro campo di competenza) sia ai Nodi Nazionali (secondo la loro localizzazione). Le TRP sono: Scoperta di medicine pediatriche, Biomarcatori e campioni pediatrici, Farmacologia dello sviluppo, Formulazione di medicine pediatriche e Sviluppo di dispositivi medici pediatrici. Il nodo italiano di EPTRI vede la partecipazione di 24 Istituzioni interessate alla ricerca e all’innovazione pediatrica di base, preclinica e traslazionale, tra cui Università, Ospedali e centri di ricerca di eccellenza. È organizzato come Joint Research Unit (JRU), coordinata dal Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CVBF) insieme al CNR e a INCiPiT. EPTRI ha ricevuto le lettere di sostegno politico e finanziario dal Ministero dell’Università e della Ricerca e dal CNR per sostenere l’inclusione di EPTRI nel Forum Strategico Europeo per le infrastrutture di ricerca (ESFRI). Gli obiettivi principali di EPTRI-IT sono rafforzare la ricerca pediatrica in Italia promuovendo e condividendo i progressi delle scienze biologiche, farmacologiche, tecnologiche e mediche in pediatria e contribuire a ridurre i gravi ritardi nel fornire ai pazienti pediatrici farmaci avanzati sicuri, efficaci e adatti all’età e terapie innovative. Il Meeting di Bari: Discussioni e presentazioni. Il meeting è iniziato il 18 luglio con l’Assemblea Generale EPTRI, dove si è discusso dell’impatto futuro dell’infrastruttura, della regolamentazione pediatrica e del coinvolgimento di EPTRI nel processo decisionale. Nel pomeriggio, le presentazioni si sono concentrate sulla Direzione Centrale EPTRI, sui Servizi Centralizzati e sui servizi di etica, regolamentazione e valutazione delle tecnologie sanitarie nella ricerca pediatrica.

Il Dr. Giovanni Migliaccio, direttore scientifico del CVBF, e Senior Advisor per l’infrastruttura europea di ricerca sulla medicina traslazionale, ha presentato le piattaforme per lo sviluppo di terapie avanzate per la pediatria. Per concludere la giornata sono state presentate le piattaforme di ricerca tematica: Biomarcatori e campioni biologici pediatrici e Farmacologia dello Sviluppo, in cui sono stati presentati i servizi forniti da ciascuna piattaforma. Il 19 luglio sono stati discussi i progressi nelle aree della Scoperta di Medicinali Pediatrici, della Formulazione di Farmaci Pediatrici e dello Sviluppo di Dispositivi Medici Pediatrici, con un focus sui servizi forniti da ciascuna piattaforma. Un futuro per la ricerca pediatrica in Italia. Il nodo italiano di EPTRI, coordinato dal CVBF insieme al CNR e a INCiPiT, coinvolge 24 istituzioni italiane interessate alla ricerca pediatrica. EPTRI-IT mira a rafforzare la ricerca farmacologica per l’infanzia e l’adolescenza in Italia, promuovendo la condivisione dei progressi scientifici e contribuendo a ridurre i ritardi nello sviluppo di farmaci avanzati e terapie innovative ai pazienti pediatrici. L’evento di Bari ha rappresentato un momento cruciale per fare il punto sulla ricerca pediatrica e tracciare la strada per future innovazioni, confermando l’impegno di EPTRI nel mettere i bambini al primo posto nella ricerca medica.